Les faits & le projet
La dystrophine est une très grande protéine qui confère au muscle ses propriétés de résistance au stress mais sa fonction, indispensable à la survie du muscle, est encore mal comprise à l'échelle de la molécule elle-même, principalement du fait de sa taille. Les patients atteints des myopathies de Duchenne et de Becker meurent précocement de l'absence ou du dysfonctionnement de la dystrophine.
Décrire et comprendre à un niveau moléculaire la structure, la dynamique et le réseau d'interactions de cette protéine constitue donc une étape cruciale pour l'optimisation des thérapies géniques actuellement en développement ou pour la mise au point de nouvelles approches thérapeutiques.
Menés à l’Université de Rennes 1 et soutenus par l’AFM-Téléthon, ces travaux combinent approches expérimentales et simulations moléculaires.
Les résultats
Pour la première fois, un modèle structural dynamique et complet de la partie centrale de la dystrophine a été proposé - elle était jusqu’alors caractérisée pour moins de 4 % de sa taille totale - et quelques-uns de ses partenaires biomoléculaires ont pu lui être associés.
Références
500 000 heures sur le calculateur Ada (CNRS/Idris)
Responsable projet : Olivier Delalande - Université Rennes 1
Projet 2013 retenu dans le cadre du comité thématique « Dynamique moléculaire appliquée à la biologie »